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从渐冻人到玻璃人

2015-02-28 10:26 作者:袁越来源:三联生活周刊 2015年第8-9期
血友病是一种比较特殊的罕见病,病因十分清楚,治疗方法也早已解决,只要治疗及时,病人完全可以像正常人一样生活。对于这样一种“治疗性价比”相当高的罕见病,政府应该把治疗的责任承担起来。

冰桶挑战与渐冻人

前段时间风靡网络的“冰桶挑战”让很多人借机秀了一把自己的人际网络,不少人光顾着上传自己的湿身照片了,忘记了这项活动的初衷是为肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者捐款。不过,虽然这项活动引起了很大争议,但毕竟为肌萎缩侧索硬化症协会募集了超过1亿美元的捐款,应该算是一件好事。

肌萎缩侧索硬化症又名运动神经元症,患者头脑清楚,感觉正常,但全身肌肉逐渐萎缩,最终完全丧失生活自理能力。这种病至今没有任何治疗办法,病人只能眼睁睁地看着自己逐渐变成一具“僵尸”,仿佛全身被冻住了一样,所以民间称这种病人为“渐冻人”。

同样是不治之症,肌萎缩侧索硬化症的关注度却远不如癌症或者艾滋病,原因就在于患病人数太少了。据统计,这种病平均每5万人当中才有一个,属于典型的罕见病。罕见病目前没有统一的定义,各国根据自身情况制定标准。比如美国把影响人数少于20万的都称为罕见病,如果一种常见病的某个分支病例数少于20万同样可以算作罕见病。罕见病标准的内在逻辑是:如果一种病的病例数少于某个值,那么制药企业投资在新药研发上的钱就很难收回来,正常情况下也就没人愿意投资了。因此,即使某种病的患病人数大于20万,但如果因为某种特殊的原因导致药企收不回研发成本,仍然可以被美国政府定义为罕见病。

2014年8月29日,三位加拿大政府官员在爱德华王子岛参加ALS冰桶挑战赛

2014年8月29日,三位加拿大政府官员在爱德华王子岛参加ALS冰桶挑战赛

 

从某种角度讲,罕见病患者很像是没人管的孤儿,所以治疗罕见病的药物俗称“孤儿药”。有人看到孤儿药这个名字,便误以为这种药只有极少的人需要,这个看法是错误的。据统计,全世界一共有6000~8000种罕见病,患病人数高达3.5亿人。即使只统计某一种疾病,患者总人数超过100万的也有不少,只不过对于制药公司来说还是不够多而已。

罕见病绝不仅仅只是一个称谓或者标签那么简单,其背后涉及很多政策优惠和经济利益。根据美国政府1983年出台的《罕用药法案》,凡是被划分为罕用药的新药都可以享受一定的优惠政策,比如7年的专属经营权、药物研发费用的税收可以适当减免,以及可以从政府那里申请财政补贴等等。其背后的逻辑是:既然仅凭商业力量无法解决罕见病的问题,那就由政府出面,整合社会资源,动用国家财政的力量来解决。

人类之所以区别于动物,现代社会之所以区别于原始社会,原因就在这里。

但是,社会力量再大也是有限的,所以罕见病的研究仍然远远落后于常见病,目前仍然只有5%的罕见病找到了对付的方法,其余的就只能听天由命了,肌萎缩侧索硬化症就是其中之一。于是,“渐冻人”们开始了自救行动,希望通过冰桶挑战的方式为这个病募捐,顺便唤起全社会对此病的关注。从结果来看,冰桶挑战可以说达到了目的

问题在于,全世界有那么多罕见病,不可能都用这种方式寻求帮助。事实上,肌萎缩侧索硬化症本身已经属于知名度比较高的罕见病了,原因就在于大名鼎鼎的理论物理学家霍金就是一名渐冻人。但是,如果仅仅因为一个霍金就把大量公共资源用于肌萎缩侧索硬化症,是不是对其他罕见病患者有些不公平呢?

这就引出了一个终极话题:全世界有几千种罕见病,到底哪一种最值得政府和全社会伸出援手?为了回答这个问题,让我们来看一看另一个很有名的罕见病——血友病的情况。

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